Real Life Magazine 4-2017

 

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reallifeNETWORK ANNO 10 - N. 4 / 2016 TRIMESTRALE DI NPS NETWORK PERSONE SIEROPOSITIVE ONLUS donneinrete.net INTERVISTA Nino Cartabellotta, Presidente Fondazione Gimbe FOCUS ON Alimentazione CONGRESSI Ice – Insieme contro l'epatite

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3 Rosaria Iardino 4 Sarah Sajetti 6 Sarah Sajetti 8 Gene editing e Hiv Comunicato stampa 10  #salviamoSSN Sarah Sajetti 14  Ice – Insieme contro l'epatite Maria Vittoria Zaccagnini 18  Novità dall’International Congress on Drug Therapy in HIV Infection 2016 Dario Cattaneo 20 Curare “Slow” Rosanna Di Natale 22 L’importanza di una corretta alimentazione Dario Dilillo 28 Nuovi indicatori Crea e applicazione di misure correttive Margherita Errico 30 IVG in calo: motivazioni culturali o organizzative? Sarah Sajetti Indice In copertina, da sinistra a destra: • Stefano Fagiuoli - Direttore USC Gastroenterologia ed Epatologia e trapiantologia dell'Ospedale di Bergamo • Simona Montilla – Dirigente AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) • Giuliano Rizzardini – Direttore Dip. Malattie Infettive – ASST Fatebenefratelli Sacco Polo Universitario H. Sacco di Milano • Rosaria Iardino – Presidente Fondazione Onlus The Bridge • Massimo Medaglia – Dirigente struttura farmaco, dispositivi e HTA – Direzione generale welfare, Regione Lombardia • Alessandro Battistella – Responsabile centro studi Fondazione Onlus The Bridge

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Editoriale Esiste una vera e propria emergenza sanitaria nel Regno Unito, pro-  babilmente come in altri Paesi dell’Unione Europea, riguardante il mancato accesso alle cure per nuovi pazienti fornite dal NHS (il sistema sanitario inglese) per quanto riguarda gli agenti diretti contro Hcv (Hcv DAAs) e la profilassi pre-esposizione (PrEP) nei confronti di Hiv. E il motivo è drammaticamente uno: il prezzo dei farmaci. Il costo in UK per la PrEP con TDF/FTC è £4800 per anno e per i farmaci Hcv DAAs è da £30.000 a £100.000 per cura. Il “pedaggio” di morte a livello mondiale nel 2013 a carico di queste malattie virali, tubercolosi e malaria è impressionante: Hbv 686.000, Hcv 703.800, Hiv 1.341.000, tubercolosi 1.290.300 e malaria 854.600. Il processo di fabbricazione di un farmaco parte da una semplice sigla: Active Pharmaceutical Ingredient (API), cioè la sostanza farmaceutica attiva grezza [Raw drug substance]. Da questa, e dal suo costo, inizia un processo di sommazione dei costi che porta al prezzo finale del prodotto al commercio. Ad esempio, per il Sofosbuvir si parte da un costo di 1094 USD/Kg di API (per un trattamento di 12 settimane sono necessari 34g di API, equivalenti a 37 USD) per arrivare a un prezzo finale del prodotto generico, includendo i margini di guadagno, di 62 USD per 12 settimane di trattamento. Il costo di Sofosbuvir per le stesse 12 settimane è 50,426 euro in Germania e 40,556 euro in UK. Lo stesso dicasi per Entecavir per l’epatite B, dove il prezzo di costo è 36 USD, mentre in US è 15,111 USD e in UK è 6,826 USD. In un tempo più o meno breve scadrà il brevetto di una serie di farmaci antiretrovirali: 2017: TDF/3TC, FTC, ATV/r, DRV/r; 2018: ATV/r; 2019: ETR, DRV/r; 2025: Raltegravir; 2026: TDF/FTC/EFV (Atripla), TDF/FTC/RPV (Complera); 2029: ABC/3TC/DTG (Triumeq), TAF/FTC/ELV/c. Con 2 caveat – il primo: la vita dei composti singoli viene “prolungata” dai prodotti che contengono i farmaci accorpati nella medesima compressa e – secondo: il prezzo dei farmaci branded si abbassa drammaticamente dopo l’approvazione del composto generico. Il delta tra i 2 costi (vedi l’esempio TDF generico e TAF branded) rimane identico (1000 USD), ma il prezzo dei 2 crolla. Dovrebbe affermarsi, sulla base di un principio di eticità, un nuovo paradigma “$90 $90 $90” nel 2017: $90/anno per trattare l’Hiv con TDF/3TC/EFV, $90/anno per trattare l’epatite B: TDF/3TC o Entecavir, $90 per il trattamento di prima linea per la tubercolosi, $90 per un trattamento di 12 settimane per l’epatite C con Sofosbuvir/Daclatasvir. Un altro punto estremamente importante è il seguente: le ditte farmaceutiche potrebbero, abbassando i prezzi dei loro prodotti, trattare molte più persone e in questo modo incrementare i propri guadagni. A questo scopo l’Australia ha lanciato il programma per Hcv intitolato “All you can Treat”, espandendo il numero dei pazienti trattati, con un costo pari a €3450/persona. Se questo è stato possibile in Australia, perché non è possibile fare altrettanto nei Paesi europei? C’è un altro mito da sfatare: se le ditte farmaceutiche non mantenessero i prezzi così alti non potrebbero sostenere la propria ricerca e sviluppo (R&D). Non è così vero, soprattutto considerando gli accantonamenti che le ditte hanno nei vari paradisi fiscali (Bermuda, Cayman Islands, BVI, Bahamas, Luxembourg, Ireland) e che ammontano a diversi miliardi di USD. Esiste un ulteriore punto cardine: alcune ditte consentono la vendita di generici a costo inferiore in alcuni Paesi a reddito basso/medio con la formula della “licenza volontaria”, con 2 caveat preoccupanti: Paesi come Cina, Sud America, Russia ed Est Europa non sono inclusi in questa concessione e alcune ditte (Merck e AbbVie) non consentono la “licenza volontaria” per i propri farmaci anti-Hcv. Per ovviare e scavalcare questa drammatica iniquità globale sono nati in molte parti del mondo i cosiddetti “buyers club”, con l’intento di importare, per le persone che ne hanno bisogno e che volontariamente lo richiedono, il trattamento per Hcv o la PrEP, vedi l’iniziativa InterPrEP presso la clinica 56 Dean Street a Londra. Abbiamo molteplici sfide davanti a noi, tutte allo scopo di abbattere il muro di iniquità ancora presente nei trattamenti contro le infezioni, altrimenti curabili: licenze obbligatorie, associazioni di pazienti compratori e recupero di tasse evase nei paradisi fiscali. Rosaria Iardino

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NEWS di Sarah Sajetti Medicina di genere Nel maggio 2016 l’On. Paola Boldrini è stata la prima firmataria di una proposta di legge sulla medicina di genere. In attesa della discussione parlamentare Andrea Lenzi, presidente CUN (Consiglio Universitario Nazionale) e presidente della Conferenza dei Presidenti di Consiglio di Corso di laurea in Medicina e chirurgia, ha proposto una mozione per l’inserimento della medicina orientata al genere in tutti gli insegnamenti alla Conferenza Nazionale Permanente dei Presidenti di Corso di Laurea. Andrea Lenzi, presidente CUN e presidente della Conferenza dei Presidenti di Consiglio di Corso di laurea in Medicina e chirurgia, ha proposto una mozione per l’inserimento della medicina orientata al genere in tutti gli insegnamenti 4 La mozione è stata approvata all’unanimità, trasformando in Mozione con raccomandazione a tutte le Università il Progetto Pilota descritto dalla Prof. Tiziana Bellini, Coordinatrice del Corso di Laurea di Medicina e Chirurgia e delegata alla Didattica dell’Università di Ferrara, che prevede l’integrazione nei singoli Corsi di Laurea Magistrale di Unità Didattiche relative alla Medicina di Genere, a partire dall’anno accademico 2017-2018. Scopo del Progetto Pilota è quello di “sensibilizzare le nuove generazioni di medici, per cui è importante che nel corso di studio in Medicina e Chirurgia sia previsto in maniera strutturata un approccio di genere come parte integrante del processo formativo”. Hanno già aderito, oltre all’Università di Ferrara e Roma Sapienza, altri Atenei Italiani fra i quali Palermo, Napoli Federico II, Campobasso e Foggia, ma stanno arrivando molte altre adesioni. Fecondazione in vitro L’Autorità britannica per la fertilizzazione e l’embriologia (HFEA) ha dato il via libera definitivo a una tecnica di fecondazione in vitro che potrebbe evitare la trasmissione di malattie genetiche ereditarie al nascituro. La procedura, che ha già generato un bambino sano in Messico, ha però ricevuto diverse critiche sia sul piano etico, perché il neonato nato in questo modo porterà i cromosomi di tre persone, sia sul piano medico, perché recenti lavori hanno evidenziato la possibilità che alcuni mitocondri “difettosi” del DNA materno arrivino al feto assieme al DNA nucleare, e che quindi l’intervento possa non essere del tutto efficace. La tecnica prevede infatti il ricorso alla cellula uovo della madre e alla cellula uovo di una donatrice, fertilizzate con gli spermatozoi maschili. Pri- ma che gli ovuli fertilizzati inizino la divisione cellulare, i nuclei di entrambi vengono rimossi e quello della donatrice sostituito con quello della madre, in modo che il bambino erediti un DNA mitocondriale sano. L’Università britannica di Newcastle, in prima linea su queste ricerche, ha annunciato che chiederà di poter applicare la procedura su un numero selezionato di 25 coppie e che si impegnerà a monitorare nel lungo periodo i bambini nati in questo modo. Farmaco anti-metastasi Un gruppo di ricercatori dell’IRB (Istituto di Ricerca Biomedica) di Barcellona, guidato da Salvador Aznar Benitah, analizzando campioni di carcinoma della bocca è riuscito a identificare, per ora solo in esperimenti su animali, una particolare proteina chiamata CD36 in grado di provocare metastasi tumorali. In assenza di questa proteina, i tumori umani analizzati non sembrano in grado di metastatizzare, meccanismo che varrebbe non solo per i carcinomi orali ma anche per altri tumori, tra cui il carcinoma del seno e il melanoma. I ricercatori ritengono quindi di avere individuato un meccanismo generale su cui si potrebbe agire per cercare di evitare la diffusione di un tumore primario ad altri organi. Poiché la proteina CD36 sfrutta il metabolismo dei grassi per la sua sopravvivenza, i ricercatori si sono chiesti se l’assunzione di grassi, anche attraverso l’alimentazione, può avere un effetto sullo sviluppo di metastasi. Hanno quindi fornito a un gruppo di topi una dieta ad alto contenuto di grassi e hanno osservato una produzione di metastasi del 65% più alta del normale. Andrà dunque meglio verificata la relazione tra eccesso di grassi nella dieta e sviluppo di tumori, oggetto da tempo di attenzioni. I ricercatori sono an-

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Salvador Aznar Benitah, vincitore nel 2013 del Metastasis Research Prize, premio indetto dalla Beug Foundation, che sostiene la ricerca di base sui meccanismi alla base delle metastasi tumorali e promuove la collaborazione tra ricerca di base e ricerca farmaceutica per lo sviluppo di nuove terapie. che riusciti a mettere a punto un anticorpo in grado di bloccare la proteina CD36 che, secondo lo studio pubblicato su Nature, ha bloccato lo sviluppo di metastasi in praticamente tutti i topi in cui erano state inoculate le cellule tumorali. Laddove le metastasi erano già presenti, l’anticorpo ha portato alla loro scomparsa nel 20% dei casi e negli altri portato a una riduzione molto significativa del numero e delle dimensioni. A oggi, comunque, è ancora troppo presto per dire se questo anticorpo potrà funzionare come arma contro il cancro. Fermare l’invecchiamento Un gruppo di ricercatori dell’Istituto Salk per gli Studi Biologici di La Jolla, in California, coordinati dal prof. Juan Carlos Izpisua Belmonte, sono riusciti a ringiovanire dei topi anziani, migliorandone la salute cardiovascolare, la solidità della colonna vertebrale e l’aspettativa di vita. La ricerca, pubblicata sulla rivista Cell, sembra suggerire che l’invecchiamento potrebbe essere il risultato di un meccanismo regolato da un timer genetico sul quale, in una certa misura, è possibile intervenire. Il team di Belmonte ha utilizzato una tecnica genetica usata in laboratorio per riportare le cellule adulte, come quelle della pelle, alla condizione di cellule staminali pluripotenti. Attivando e disattivando a intermittenza in topi affetti da progeria, che causa l’invecchiamento precoce dell’organismo, i quattro geni usati nel procedimento di trasformazione cellulare, i roditori hanno mostrato, dopo sole sei settimane, evidenti segni di ringiovanimento. Il trattamento, che non può al momento essere replicato sull’uomo, potrebbe servire a migliorare significativamente la qualità dell’esistenza anche in tarda età. l prof. Juan Carlos Izpisua Belmonte dell’Istituto Salk per gli Studi Biologici di La Jolla, in California Tempo di bilanci per Nature La rivista scientifica Nature ha pubblicato l’edizione 2016 dei “Nature’s 10”, la lista delle dieci persone che hanno contato di più ogni anno in ambito scientifico. Richard Monastersky, editor della rivista, ha spiegato: “L’elenco mette in evidenza i nomi dei ricercatori di tutto il mondo che hanno lasciato il segno in settori che vanno dall’astronomia alla bio- logia riproduttiva, fino ai diritti delle minoranze all’interno della scienza”. A meritare la top ten sono dunque stati Gabriela Gonzalez, portavoce del Laser Interferometer Gravitational-Wave Observatory (Ligo) Scientific Collaboration, e figura centrale per la scoperta delle onde gravitazionali, una delle più importanti dell’anno; l’astronomo Guillem AngladaEscudé per la scoperta di un pianeta più o meno delle dimensioni della Terra in orbita intorno Proxima Centauri, la stella più vicina al Sole; Demis Hassabis, co-fondatore della società di intelligenza artificiale DeepMind, il cui programma al computer AlphaGo ha battuto un campione al top nel gioco Go, mettendo in evidenza il potenziale in rapida espansione dell’intelligenza artificiale; Celina Turchi, per il suo ruolo nello stabilire il collegamento tra le infezioni da virus Zika e la microcefalia nei bambini; lo specialista della fertilità John Zhang, che ha messo a punto l’impiego di una tecnica che mescola il Dna di tre persone per la nascita di un bambino sano; Kevin Esvelt, che ha messo in guardia circa i pericoli legati all’editing genetico con Crispr-Cas9, una tecnica rivoluzionaria e controversa che lui stesso ha contribuito a inventare; Terry Hughes, che ha lanciato l’allarme sullo sbiancamento dei coralli della Grande Barriera Corallina; il chimico atmosferico Guus Velders, che ha posto le basi per un accordo internazionale che costringerà i Paesi a fermare la produzione e l’utilizzo di un potente gas serra (Hfc); il fisico Elena Long, che ha evidenziato difficoltà e discriminazioni contro i suoi colleghi gay, lesbiche, bisessuali e transgender; Alexandra Elbakyan, il cui sito web, Sci-Hub, ha sfidato gli editori scientifici tradizionali, rendendo disponibili online illegalmente circa 60 milioni di documenti. 5

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PILLOLE DI STORIA Umberto Veronesi (Milano, 28 novembre 1925 – Milano, 8 novembre 2016)     “È giusto vivere fino all’ultimo giorno del cancro: a lui si deve, tra l’altro, la senza il desiderio di andarsene, pe- tecnica della quadrantectomia, che rò è anche giusto accettare la mor- garantisce curve di sopravvivenza te come un finale necessario per il ri- pari a quelle della mastectomia, ma cambio dell’umanità”. Queste paro- con un impatto estetico e psicoses- le, pronunciate da Umberto Verone- suale decisamente migliore. si in un’intervista ripubblicata da Pa- Nel corso della sua vita l’oncologo ha norama in occasione della sua mor- ricevuto tredici lauree honoris causa, te, avvenuta l’8 novembre 2016 al- nazionali e internazionali, in Medici- l’età di 90 anni, racconta il rapporto na, Biotecnologie Mediche, Fisica, dell’oncologo con la vita, la morte e Scienze Agrarie e Scienze Pedago- la malattia. Un rapporto che ha do- giche, oltre al King Faisal Internatio- minato la sua esistenza, da quando, nal Prize in Arabia Saudita, conside- racconta, era saltato su una mina. rato nel mondo islamico una specie “Ho passato mesi in ospedale, subi- di Nobel. to diversi interventi ma alla fine sono Cresciuto nei sobborghi agricoli adia- sopravvissuto e anche in buona sa- centi a Milano con quattro fratelli lute. Questo ha cambiato la mia vi- maggiori e una sorella minore, orfa- ta, perché da quel momento ogni no di padre in giovanissima età, si giorno vissuto è stato un giorno ru- laureò in Medicina e Chirurgia pres- bato a quello che sembrava un de- so l’Università Statale di Milano nel stino inevitabile. Quest’esperienza mi 1951, specializzandosi in Chirurgia ha dato forza, ottimismo, serenità e presso l’Università degli studi di Pa- soprattutto un’assoluta mancanza di via nel 1956. Decise quindi di dedi- paura della morte”. carsi allo studio e alla cura dei tumo- Il nome di Veronesi è legato a con- ri e, dopo alcuni soggiorni in Inghil- tributi scientifici e culturali riconosciu- terra e Francia, entrò all’Istituto Na- ti in tutto il mondo e alla sua attività zionale dei Tumori come volontario. clinica e di ricerca, incentrata per de- Nel 1965 fu tra i fondatori dell’AIRC cenni sulla prevenzione e sulla cura (Associazione italiana per la ricerca sul cancro), nel 1975 divenne diret- 6 tore generale dell’Istituto Nazionale La copertina del mensile Wired dell’aprile 2011 dedicata a Umberto Veronesi. dei Tumori, nel 1982 fondò la Scuola europea di oncologia e dal 1985 al 1988 fu presidente dell’Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro. Nel 1991 fondò l’IEO (Istituto europeo di oncologia), del quale fu direttore scientifico quasi ininterrottamente dal 1994 al 2014. Nel 2003 diede vita alla Fondazione Umberto Veronesi per il progresso delle scienze, con l’obiettivo di sostenere la ricerca scientifica a livello nazionale in oncologia, cardiologia e neuroscienze e promuovere la divulgazione scientifica.

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Nel settembre 2015 Umberto Veronesi ha ricevuto la cittadinanza onoraria del comune di Inveruno dal sindaco Sara Bettinelli Questi però sono solo alcuni dei punti salienti di un’esistenza ricca di riconoscimenti per l’impegno profuso in numerosi ambiti della vita sociale, come l’avvio nel 2009 insieme alla sua Fondazione del progetto “Science for Peace”, un movimento internazionale per la pace guidato da personalità del mondo scientifico, tra cui diversi premi Nobel. “Ho iniziato il movimento per la pace universale, ma nel senso tolstojano, la pace non come assenza di guerra, o non solo come assenza di guerra, ma come ritorno a una condizione naturale, pacifica, profonda del nostro pensiero. Quindi ci stiamo battendo per la pace nel mondo, contro le guerre, contro le armi, contro i soprusi, contro le violenze, contro la pena di morte, a favore delle donne la cui identità è calpestata in molti Paesi. E quindi potremmo dire che è un grande movimento per la non violenza”. Contrario alla pena di morte e all’ergastolo ostativo, con “Science for Peace” portò avanti una campagna abolizionista, affermando: “Il nostro sistema di neuroni non è immutabile, ma si rinnova perché il cervello è dotato di cellule staminali in grado di generare nuove cellule. Quindi la persona che abbiamo chiuso in un carcere non è la stessa vent’anni più tardi. Per ogni uomo esiste la possibilità di cambiare ed evolversi.” Note sono anche le sue posizioni a favore di una dieta vegetariana e con- tro la sperimentazione animale, quelle per la depenalizzazione e la legalizzazione delle droghe leggere al fine di giungere a una regolamentazione dei derivati della canapa, soprattutto per i suoi usi terapeutici, il suo impegno nell’associazione Libertà e Giustizia, che agisce in difesa della laicità dello Stato e dell’equilibrio tra i poteri. Veronesi è stato però anche al centro di forti polemiche per alcune posizioni, come quella a favore degli Organismi geneticamente modificati: nel marzo 2005, in occasione di un convegno sulla comunicazione ambientale , affermò infatti che a provocare il cancro, più che gli OGM o le polveri sottili, sarebbero le tossine contenute per esempio nella polenta, nelle patate, nella farina di mais o nel basilico, provocando l’indignazione del movimento Slow Food, dei coltivatori di cibo biologico e dei movimenti contrari alla legalizzazione delle sementi transgeniche. Ciononostante l’anno successivo, in occasione del conferimento della laurea honoris causa in Scienze e tecnologie agrarie all’Università degli Studi di Napoli Federico II, Veronesi ribadì che “l’ingegneria genetica non è una bacchetta magica per risolvere i problemi dell’umanità, ma è un metodo estremamente intelligente per combattere la fame nel mondo, per ridurre l’impatto dei pesticidi, per contrastare la desertificazione”. Fu inoltre favorevole agli inceneritori come soluzione per lo smaltimento dei rifiuti, sostenendone l’innocuità per la salute, e alle centrali nucleari, rispetto alle quali dichiarò che per rispettare gli impegni presi nel Protocollo di Kyoto l’Italia avrebbe dovuto realizzare 10 centrali in 10 anni, superando lo “spauracchio ingiustificato” della tecnologia atomica, sostenendo che tale fonte “non comporta rischi per la salute e l’ambiente”. Veronesi fu un sostenitore del consenso informato, del testamento biologico e dell’eutanasia, sulla quale nel 2005 scrisse il libro Il diritto di morire: La libertà del laico di fronte alla sofferenza, tanto da diventare socio onorario dell’associazione Libera Uscita per la depenalizzazione dell’eutanasia. Riguardo all’interruzione volontaria di gravidanza si dichiarò contro l’aborto, ma dichiarò che “condannare l’aborto con una legge, renderlo illegale, non impedisce che gli aborti avvengano. [...] L’aborto volontario è un evento grave, ma l’aborto clandestino è una tragedia: per questo offrire a una donna l’opportunità di abortire in modo legale e controllato corrisponde alla scelta del male minore. E allora, all’interno di questo male minore, la modalità della pillola RU486, che ho sostenuto sin dai primi accenni alla possibilità di una sua introduzione in Italia, è la scelta migliore, perché è quella meno dolorosa per la donna.”. Donna cui Veronesi, in più occasioni, riconobbe superiorità morale e intellettuale sull’uomo, scrivendo che “quella della donna è una grandezza istintiva e completa, una grandezza genetica perché basata su una combinazione di DNA e caratteristiche mentali che porta a una migliore capacità di adattamento”. Veronesi fu anche favorevole sia al matrimonio egualitario sia all’adozione da parte di coppie dello stesso sesso, sostenendo la totale uguaglianza tra coppie eterosessuali e coppie omosessuali. 7

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RICERCA Pur essendo clinicamente efficaci, le attuali terapie antiretrovirali non sono in grado di eliminare l’infezione, sia per l’elevata variabilità genomica del virus sia per la sua persistenza all’interno di diversi reservoir cellulari. Per questo motivo le ricerche in questo ambito si sono orientate verso lo sviluppo di nuove strategie che permettano di eradicare il DNA provirale che, durante la replicazione dell’Hiv, si integra stabilmente nel genoma delle cellule infettate. Il gruppo di ricerca del Department of Neuroscience della Temple University di Philadelphia, guidato dal professor Kamel Khalili, in collaborazione con il professor Pasquale Ferrante del Dipartimento di Scienze Biomediche, Chirurgiche e Odontoiatriche dell’Università degli Studi di Milano e la dottoressa Ramona Bella, dottoranda di Medicina Molecolare e Traslazionale presso l’Università degli Studi di Milano, ha sfruttato la tecnologia Cas9/guide RNA (gRNA) per separare specificamente il genoma di Hiv-1 dalle cellule infettate persistentemente, sopprimendo così l’espressione genica e la replicazione virale nelle cellule della microglia, nei promonociti e nelle cellule T. In questo modo il professor Khalili, lavorando su cellule infette provenienti da pazienti Hiv positivi, ha dimostrato la possibilità di eradicare il genoma del virus dalle cellule infette. Nello studio recentemente pubblicato su Gene Therapy è stata adottata una versione modificata della tecnologia, denominata saCas9: 8  l’endonucleasi Cas9, insieme a diverse gRNAs, è stata utilizzata per rimuovere segmenti clinicamente importanti del progenoma di Hiv-1, ossia le sequenze comprese tra l’estremità LTR al 5’ e il gene Gag. Il sistema saCAs9/gRNA è stato veicolato grazie a un vettore ricombinante adenovirale, iniettato nella coda di topi transgenici, e il risultato ottenuto è stato soddisfacente, dal momento che si è ottenuta l’asportazione delle 978 paia di basi di Hiv1 che rappresentavano il target genomico prescelto, in tutti i tessuti murini analizzati: milza, fegato, cuore, polmoni, reni e linfociti circolanti. In questo modo, per la prima volta, è stato dimostrato che è possibile togliere in vivo il genoma provirale di Hiv-1, mediante il sistema CRISPR/Cas9 veicolato da un vettore adenovirale, in grado di raggiungere tutti i distretti corporei infetti. In pratica i ricercatori Khalili e Ferrante, attraverso una specifica tecnologia, cercano di eliminare il genoma del virus Hiv-1 dalle cellule infettate, sopprimendo così la replicazione virale nei luoghi in cui il virus si nasconde anche quando non è identificabile nel sangue (le già citate cellule della microglia, promonociti e cellule T del sangue). Nei topi, grazie ad un adenovirus che ha portato le informazioni, si sono eliminate le basi chiave del patrimonio genetico per la replicazione del virus. La tecnologia gene editing, basata sull’attività del complesso molecolare CRISPR/Cas9, già messa a punto per l’asportazione del genoma del virus Hiv-1 dall’ospite, è stata ulteriormente migliorata, permettendo lo sviluppo di una strategia che induca l’attivazione dell’enzima Cas9 solo in concomitanza con le prime fasi della replicazione virale. Questo è stato possibile facendo in modo che sia una proteina del virus stesso, la proteina Tat, a promuovere l’esclusione del genoma virale, attivando l’intervento di Cas9. La conseguenza di questa innovazione è il blocco della replicazione virale, ancora prima che essa diventi produttiva, oltre alla diminuzione dei possibili effetti collaterali, dovuti all’espressione continua di Cas9. Il professor Ferrante ha sottolineato: “I risultati di questi studi, a differenza di altre terapie che riducono o bloccano la replicazione senza però eliminare il virus, mirano all’eradicazione dell’Hiv. Ciò comporterà una diminuzione dei costi per le terapie a fronte di esiti sicuramente positivi nella cura dei pazienti. Va ricordato che questi risultati sono stati resi possibili dopo i fondamentali studi realizzati da diversi ricercatori tra il 2007 e il 2012 che hanno portato all’utilizzo mirato di Cas9, le cosiddette forbici molecolari. Nel prossimo futuro continueremo la ricerca per perfezionare i risultati al fine di ottenere l’autorizzazione della FDA per iniziare il percorso verso la sperimentazione sull’uomo che speriamo possa essere avviata tra pochi anni”. Comunicato stampa

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INTERVISTA di Sarah Sajetti   La Fondazione GIMBE è un’organizzazione no profit che ha lo scopo di favorire diffusione e applicazione delle migliori evidenze scientifiche con attività indipendenti di ricerca, formazione e informazione scientifica, al fine di migliorare la salute delle persone e di contribuire alla sostenibilità della sanità pubblica. La Fondazione persegue questo scopo attraverso varie sinergiche linee di azione: in collaborazione con gli organismi politico-istituzionali lavoriamo per garantire a tutte le persone il diritto alla tutela della salute, ridurre iniquità e diseguaglianze e ottenere il massimo ritorno di salute dalle risorse investite in sanità; con attività di formazione e informazione favoriamo l’integrazione delle migliori evidenze scientifiche in tutte le decisioni professionali, manageriali e politiche che riguardano la salute delle persone; operiamo per migliorare rilevanza, qualità metodologica, etica e integrità della ricerca sanitaria, al fine di ridurre gli sprechi e aumentarne il value; promuoviamo un’assistenza sanitaria e sociale ad elevato value, contribuendo a migliorarne sicurezza, efficacia, appropriatezza, equità, coinvolgimento di cittadini e pazienti, efficienza; disseminiamo informazioni indipendenti sull’efficacia, appropriatezza e sicurezza degli interventi sanitari, affinché cittadini e pazienti possano effettuare scelte condivise e consapevoli sulla propria salute. Quali sono le vostre attività? La Fondazione organizza attività di educazione continua in medicina destinati a tutti i professionisti sanitari, pianifica e conduce progetti di ricerca, coordina gruppi di studio, di ricerca, di miglioramento continuo. La Fondazione divulga i risultati delle sue ricerche attraverso una ricca attività editoriale, in particolare su Evidence (www.evidence.it), rivista ufficiale della Fondazione ad accesso libero. Inoltre, tramite articoli di- 10 vulgativi, interventi su media e social network la Fondazione GIMBE mira a diffondere tra cittadini e pazienti informazioni indipendenti e basate sulle evidenze affinché possano prendere decisioni realmente informate sulla propria salute: a tal proposito invito i vostri lettori a seguire i canali social della Fondazione. Quale metodologia applicate? GIMBE utilizza in maniera sistematica metodologie e strumenti internazionali finalizzati alla produzione, alla gestione e al trasferimento delle migliori evidenze scientifiche al- Nino Cartabellotta, Presidente Fondazione Gimbe la pratica professionale, all’organizzazione dei servizi sanitari, alle politiche sanitarie e all’informazione di cittadini e pazienti. Se nel 1996, anno della nascita di GIMBE, l’Evidence-based Medicine rappresentava l’unica metodologia di riferimento, successivamente questa è stata declinata per tutti i professionisti sanitari e tutti i livelli decisionali (Evidence-based Practice, Evidence-based Health Care, Evidence-based Management, Evidence-based Policy Making, Evidence-based Consumer Information), e affiancata da altre metodologie e strumenti: Clinical Governance, Value-based Health Care, Shared Decision Making. Occuparsi di salute, sanità e ricerca implica la necessità di selezionare tra un numero esorbitante di temi: come scegliete le vostre priorità? Sostanzialmente attraverso due

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strategie integrate: da un lato sorvegliando la letteratura internazionale e identificando temi rilevanti per la sanità italiana (strategia proattiva); dall’altro, seguendo le criticità del SSN e provando a fornire rigorose sintesi delle evidenze scientifiche (strategia reattiva). In tal modo, rendiamo disponibili i migliori risultati della ricerca a chi decide della nostra salute: professionisti sanitari, manager, politici. E anche per tutti noi, perché la salute è il nostro bene più prezioso. Cos’è la campagna Salviamo il Nostro SSN? Concepita in una fase di grande incertezza politica ed economica, la campagna Salviamo il Nostro Servizio Sanitario Nazionale (#salviamoSSN) è stata lanciata dalla Fondazione GIMBE nel marzo 2013 per diffondere la consapevolezza che un servizio sanitario pubblico equo e universalistico rappresenta una conquista sociale irrinunciabile da difendere e garantire alle future generazioni. Considerato che una quota consistente della spesa sanitaria viene sprecata in maniera intollerabile perché gli obiettivi dei nu- merosi stakeholders sono spesso divergenti, conflittuali e opportunistici, la campagna intende coinvolgere tutti gli attori della sanità italiana per identificare le criticità e suggerire possibili soluzioni per un SSN sostenibile. Tutti i cittadini possono sottoscrivere la campagna a www.salviamo-SSN.it. Il 7 giugno 2016 la Fondazione GIMBE ha presentato presso la Biblioteca del Senato Giovanni Spadolini il “Rapporto sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale 2016-2025”: qual è la vostra “ricetta” per evitare il crollo della sanità pubblica? La sostenibilità di tutti i sistemi sanitari è oggi minata da diversi fattori: il progressivo invecchiamento delle popolazioni, il costo crescente delle innovazioni, in particolare quelle farmacologiche, il costante aumento della domanda di servizi e prestazioni da parte di cittadini e pazienti. Tuttavia, il problema della sostenibilità non è solo di natura finanziaria, perché un’aumentata disponibilità di risorse non permette di risolvere criticità ampiamente docu- mentate: l’estrema variabilità nell’utilizzo di servizi e prestazioni sanitarie; gli effetti avversi dell’eccesso di medicalizzazione; le diseguaglianze conseguenti al sotto-utilizzo di servizi e prestazioni sanitarie dall’elevato value; l’incapacità di attuare efficaci strategie di prevenzione; gli sprechi, che si annidano a tutti i livelli. A dispetto di queste evidenze, in Italia il dibattito sulla sostenibilità del SSN continua ad essere affrontato in maniera distorta dai vari stakeholder, il cui unico obiettivo sembra essere quello di reperire risorse per mantenere lo status quo, allontanando la discussione dalla profonda riorganizzazione e dalle innovazioni di rottura necessarie per garantire la sopravvivenza della sanità pubblica. Il Rapporto GIMBE ha affrontato in maniera indipendente e con una prospettiva decennale il tema della sostenibilità del SSN, ripartendo dal suo obiettivo primario, ovvero promuovere, mantenere e recuperare la salute delle persone, tenendo ben presente che la sanità rappresenta sia un considerevole capitolo di spesa pubblica da ottimizzare, sia una leva di sviluppo economico da sostenere. Analizzati i trend della spesa pubblica, della compartecipazione alla spesa e dell’incremento delle addizionali regionali Irpef ed esaminate le criticità della sanità integrativa, il Rapporto ha aggiornato al 2015 l’impatto degli sprechi sulla spesa sanitaria pubblica: 24,73 miliardi di euro erosi da sovra-utilizzo, frodi e abusi, acquisti a costi eccessivi, sotto-utilizzo, complessità amministrative, inadeguato coordinamento dell’assistenza. Secondo le nostre stime nel 2025 il fabbisogno del SSN sarà di 200 miliardi di euro, cifra che può essere raggiunta solo con l’appor- 11

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to costante di tre “ingredienti”: un’adeguata ripresa del finanziamento pubblico, un piano nazionale di disinvestimento dagli sprechi e l’incremento della quota intermediata della spesa privata. Per attuare il “piano di salvataggio” proposto dalla Fondazione è indispensabile che la sanità pubblica, e più in generale il sistema di welfare, siano rimessi al centro dell’agenda politica al fine di sintonizzare programmazione finanziaria e sanitaria e attuare le necessarie “innovazioni di rottura”. Il Rapporto GIMBE è disponibile a: www.rapportogimbe.it. Esiste il rischio concreto di una privatizzazione del servizio sanitario nazionale? Secondo il Rapporto GIMBE non esiste un disegno occulto di smantellamento e privatizzazione; quello che manca è un programma politico finalizzato a salvaguardare la sanità pubblica, già in sofferenza prima della crisi economica e oggi agonizzante, in particolare nelle Regioni meridionali per la contrazione del finanziamento pubblico. In altre parole nessuno ha programmato la privatizzazione della sanità pubblica, ma inevitabilmente in un sistema indebolito i finanziatori e gli erogatori privati s’insinuano silenziosamente tra la domanda dei cittadini e l’incapacità del sistema pubblico di fornire un’offerta adeguata. Qual è il futuro della ricerca in Italia? Il rinnovato interesse per la ricerca biomedica nel nostro Paese (rilancio della ricerca indipendente AIFA, Human Technopole, call per un’Agenzia Nazionale per la Ricerca) impone una riflessione sugli indicatori che misurano il ritorno degli investimenti nella ricerca biomedica: produttività scientifica, qualità delle evidenze pubblicate, impatto della ricerca sui servizi sanitari e sugli esiti di salute, oltre naturalmente a brevetti e profitti. A tal fine la Fondazione GIMBE ha recentemente lanciato in Italia la campagna Lancet-REWARD, per condividere con tutti gli stakeholder la necessità di ottenere il massimo ritorno in termini di salute dalle risorse investite nella ricerca biomedica. In una convention nazionale che si è svolta a Bologna lo scorso 9 novembre, davanti a oltre 150 stakeholder della ricerca biomedica, la Fondazione GIMBE ha passato al setaccio i finanziamenti nazionali: nel 2015, a fronte di 1,5 miliardi di euro investiti dall’industria farmaceutica, i finan- 12

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ziamenti pubblici ammontano a meno di 500 milioni di euro. Questi numeri dimostrano che l’agenda della ricerca è inevitabilmente condizionata dalle priorità dell’industria farmaceutica, i cui obiettivi non sempre coincidono con quelli del servizio sanitario nazionale: di conseguenza molte aree rilevanti per l’assistenza sanitaria (ma di scarso interesse per l’industria) rimangono “orfane” di evidenze scientifiche, anche perché le già scarse risorse pubbliche sono prevalentemente dedicate alla ricerca di base. In questo contesto è indispensabile una maggiore integrazione tra ricerca e sanità pubblica attraverso due azioni: destinare una “ragionevole percentuale” del Fondo Sanitario Nazionale alla ricerca comparativa indipendente sull’efficacia degli inter- venti sanitari (non solo farmaci!), al fine di produrre robuste evidenze per utilizzare al meglio il denaro pubblico; avviare un rigoroso monitoraggio dei progetti di ricerca finanziati per valutare il loro impatto sul SSN e sulla salute delle persone. GIMBE4young: di cosa si tratta? È il programma istituzionale della Fondazione GIMBE destinato a studenti, laureati, specializzandi, dottorandi di ricerca, titolari di borse di studio o assegni di ricerca di tutte le professioni sanitarie under 32. GIMBE4young ha l’obiettivo di integrare i contenuti della formazione universitaria e specialistica con le competenze richieste dal SSN e dal Programma Nazionale per la Formazione Continua in Medicina. In particolare, offre ai professionisti sanitari del futuro l’opportunità di conoscere e approfondire il knowhow della Fondazione GIMBE, diffondendo un modello di pratica clinica basata sulle evidenze, centrata sul paziente, consapevole dei costi e a elevato value. Questo al fine di instillare nelle nuove generazioni la necessità di trasferire le migliori evidenze alla pratica clinica, di migliorare la qualità dell’assistenza e ridurre gli sprechi conseguenti al sovra/sottoutilizzo di farmaci, test diagnostici e altri interventi sanitari. Tutte le informazioni sul programma sono disponibili a: www.gimbe4young.it. 13

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CONVEGNI fetti Hiv/Hcv non presentano differenze di risposta al trattamento, sa- rebbe dunque opportuno anticipa- re il loro accesso alle cure, dal mo- mento che il decorso della malattia non è pronosticabile con certezza.  Ma le comorbidità interessate sono diverse, non solo l’Hiv, dal momento che l’epatite C è correlata con diverse patologie, anche extra-epatiche. Vari studi hanno dimostrato che l’eradicazione dell’Hcv porta con sé la riduzione dell’insulino re-  sistenza, il miglioramento della perfusione miocardica, la remissione del linfoma splenico, il miglioramen- to delle funzioni neurocognitive e al- all’urgenza clinica sia alla sostenibi- tri effetti positivi. Come ha sottoli- Il 25 e 26 novembre si è tenuto a lità del SSN. neato nella sua analisi dettagliata e Milano il terzo Workshop “Insieme Questi criteri non sono pensati co- puntuale il dott. Pierluigi Toniutto, ri- Contro l’Epatite” per fare il punto me limitazione, ma come possibili- cercatore presso l’Università degli sullo stato dell’arte delle nuove cu- tà di accesso programmato per tut- studi di Udine, con l’eradicazione re per il trattamento dell’HCV. I ri- ti i pazienti a lungo termine, dando del virus dell’epatite C si riducono sultati e gli approfondimenti espo- la priorità ai soggetti con un grado tutte le cause di mortalità: “Hcv è di- sti dai relatori sono stati confortan- di patologia più avanzato e che rettamente responsabile di un gran ti e lasciano ben sperare per il fu- quindi necessitano di un accesso numero di comorbidità extra-epati- turo. più immediato alla cura. Certamente non è un si- stema perfetto, ma sicura- L’intervento della dott.ssa Simona mente è quello che ha Montilla, dirigente Aifa (Agenzia Ita- permesso l’accesso al far- liana del Farmaco), ha subito fatto maco e alla cura a oltre il punto della situazione, mettendo 61.000 pazienti ad oggi. È in evidenza l’attuale stato dell’arte comunque annunciata nel nostro Paese. una rivisitazione di tali cri- L’Italia risulta essere lo Stato euro- teri perché, anche se ade- peo con la maggiore incidenza di guati, non prevedono l’ac- casi di Hcv ed è forse questo il mo- cesso ad alcune catego- tivo per cui le istituzioni hanno agi- rie di pazienti, ad esempio to rapidamente per introdurre i i co-infetti Hiv/Hcv. nuovi farmaci e pianificare un ade- L’importanza di ammette- guato piano di accesso. Va però re tale categoria tra quelle sottolineato che la cura è ancora immediatamente eleggibili molto dispendiosa, dal momento risiede nel fatto che la pa- che in Italia non sono ammessi, per tologia epatica in queste una questione di brevetti, i generi- persone progredisce più ci. Ecco perché sono stati inseriti dei velocemente; poiché, co- criteri per l’accesso alla terapia che me sottolineato nella sua fossero il più possibile adeguati sia relazione dalla dott.ssa Luisa Pasulo dell’Ospe- Simona Montilla, Dirigente Farmacista dale Papa Giovanni XXIII di presso AIFA 14 Bergamo, i pazienti coin- (Agenzia Italiana del farmaco)

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che. La prevalenza di queste comorbidità è alta nei pazienti con infezione da Hcv e spesso già oggetto di terapie mediche. L’eradicazione dell’Hcv è associata a una riduzione dell’impatto clinico di molte patologie concomitanti e con un impatto positivo sulla sopravvivenza. Questi dati supportano la necessità di utilizzare agenti antivirali diretti (DAA) esistenti in nel maggior numero possibile di pazienti Hcv positivi, indipendentemente dal grado di fibrosi epatica”. In risposta al dott. Toniutto e agli altri professionisti che chiedono l’allargamento dei criteri per l’accesso alle terapie DAA, la dott.ssa Montilla ha chiarito che, una volta affrontata l’urgenza trattando i casi più seri, in vista delle nuove trattative in corso per nuovi farmaci si prevede un abbassamento dei costi e la possibilità di trattare circa 40.000/ 45.000 casi l’anno. Durante l’incontro molto si è anche discusso della validità delle varie combinazioni di farmaci sui vari genotipi. I risultati ottenuti, mostrati dai vari relatori, suddivisi per genotipo e terapia somministrata, sono estremamente soddisfacenti, riportando un tasso di fallimento terapeutico molto basso. Parliamo di risultati che superano il 90% di esito positivo (con variazione di valori tra il 100% e l’80%). Va considerata però l’immissione scaglionata dei farmaci che ha permesso di perfezionare i trattamenti man mano e che quindi, nel breve periodo, può falsare la statistica (Pasulo, 2016). Significativa è stata l’analisi dei fallimenti terapeutici analizzata dalla dottoressa Ceccherini-Silberstein, ricercatrice presso l’Universita di Roma “Tor Vergata”. Analizzando alcune variabili importanti (terapia sub-ottimale, aderenza o problemi legati al trattamento, situazioni di base del paziente, resistenze, errori nella genotipizzazione) si può con- Per sommi capi i punti sa- lienti sono stati: l’Italia è stato il Paese che meglio ha affrontato la distribuzio- ne dei nuovi farmaci, ren- dendoli accessibili il più velocemente possibile; i ri- sultati ottenuti sono da considerarsi più che sod- disfacenti, ma questo non significa che non ci si debba interrogare sui fal- limenti terapeutici per su- perare altri scogli; i criteri stabiliti sono quelli che meglio hanno risposto al- l’emergenza in corso nel nostro Paese. Sono co- munque in fase di revisio- ne per adeguarli sempre meglio alle esigenze dei Pierluigi Toniutto, Dirigente Medico di I Livello presso la Clinica di Medicina Interna, Azienda Ospedaliero Universitaria di Udine, responsabile sezione di Epatologia e Trapianto di Fegato pazienti senza dimenticare la sostenibilità per il SSN; l’eradicazione dell’Hcv permette il miglioramento di molte patologie correlate, riducendone l’incidenza, ma anche il cludere che è fondamentale cono- tasso di mortalità; l’aderenza alla te- scere il genotipo giusto (il 4% dei fal- rapia e una buona compliance so- limenti analizzati si può correlare a stengono la buona riuscita del trat- un errore di genotipizzazione). tamento. Inoltre, mutuando l’esperienza ma- turata con l’Hiv, visto che le resi- Responsabilità stenze, la carica virale e le comor- del paziente bidità portano a fallimenti terapeutici, perché non rendere il test per le resistenze uno standard di cura e responsabilità del medico anche per l’Hcv? Il problema della responsabilità del Importante anche da tenere presen- paziente nella cura fonda le sue ba- ti sono poi le interazioni farmacolo- si sul concetto di paziente “capito” giche, rispetto alle quali è richiesta e informato. Troppo spesso pur- un’attenzione particolare non solo al troppo il paziente è vissuto solo co- medico durante l’anamnesi, ma me portatore di patologia e non co- anche al paziente. Quest’ultimo me persona in momentanea difficol- deve essere guidato a riportare con tà: il paziente ha invece una gran- precisione qualsiasi sostanza assu- de responsabilità nel percorso di cu- ma, anche sostanze erboristiche, al ra, ma non viene responsabilizzato fine di evitare interazioni e subire proprio per il fatto che non viene vi- conseguenze difficilmente gestibi- li dal medico se non adeguatamen- te informato. 15

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